Nadzieja na tańszą terapię osteoporozy

OGRANICZONA DOSTĘPNOŚĆ LEKÓW NA OSTEOPOROZĘ

Lek zawiera substancję czynną ryzedronian sodu. Jego zadaniem jest zapobieganie i opóźnianie zmian, jakie zachodzą w kościach osób chorych na osteoporozę. Choroba ta sprawia, że masa kości zmniejsza się, ich struktura zaczyna przypominać sito, a przez to są bardzo podatne na złamania. Osteoporoza występuje u ok. 30 proc. kobiet po 50. roku życia, które stanowią ok. 80 proc. wszystkich chorych. Często panie z tej grupy wiekowej mają wysokie kwalifikacje i chcą kontynuować pracę, ale ich aktywność zawodowa i społeczna maleje ze względu na coraz gorszą sprawność fizyczną.

Jak ocenia prof. dr hab. Łukasz Kaczmarek, wprowadzenie na rynek tańszego leku zwiększy liczbę kobiet, które korzystają z leczenia, a w rezultacie wzrośnie w tej grupie wiekowej aktywność zawodowa i społeczna. To wymierna korzyść nie tylko dla kobiet i ich rodzin, ale również dla budżetu państwa.

W Polsce, jak i w całej Unii Europejskiej powszechnie stosowany jest ryzedronian sodu w dawce 35 mg zażywany raz w tygodniu. W projekcie opracowywany jest lek z większą ilością substancji czynnej. Dawka 75 mg pozwala ograniczyć ilość i częstotliwość zażywanych przez pacjenta tabletek do dwóch w miesiącu – 2 tabletki w 2 kolejnych dniach, raz w miesiącu. Oryginalny producent leku, firma Sanofi-Aventis, zarejestrował dawkę 75 mg i wprowadził do obrotu tylko na niektóre rynki Unii Europejskiej. W Polsce, jak też w kilku innych krajach lek w tej dawce nie jest w ogóle sprzedawany.

"W wyniku realizacji projektu na rynek wprowadzony zostanie polski generyczny lek na osteoporozę zawierający ryzedronian sodu w dawce 75 mg. Koszty terapii powinny być atrakcyjne dla pacjenta. Niższa cena generyków wynika m.in. z faktu, że nie muszą już przechodzić pełnych badań klinicznych, bowiem zawierają te same substancje czynne, które już zostały przebadane” – tłumaczy prof. Łukasz Kaczmarek. Dodaje, że koszt i ryzyko badawcze są bardzo wysoką barierą wejścia na rynek i gdyby nie wsparcie finansowe ze środków publicznych (NCBR) projekt najprawdopodobniej nie byłby realizowany.

FARMACEUTYCZNY TANDEM NAUKOWO-PRZEMYSŁOWY

Wcześniejsze badania laboratoryjne wykonała i sfinansowała je ze środków własnych firma POL-NIL S.A. Na dalsze prace Narodowe Centrum Badań i Rozwoju (NCBR) wyłożyło ok. 4,5 mln zł w ramach Programu Innowacyjna Gospodarka na lata 2007-2013. Autorami szczegółowej koncepcji projektu finansowanego ze środków publicznych są specjaliści z firmy i z Instytutu Farmaceutycznego. Wyspecjalizowany ośrodek kliniczny MTZ Clinical Research Sp. z o.o. wspiera konsorcjantów przy wykonaniu badania klinicznego.

Zdaniem prezesa POL-NIL Marka Rafałowskiego, współpraca pomiędzy środowiskiem naukowym i przedsiębiorstwami z branży farmaceutycznej jest w takich projektach nieodzowna. Dzięki dotacjom z NCBR możliwa jest współpraca z Instytutem Farmaceutycznym, wykorzystanie wiedzy uczonych i specjalistycznego sprzętu, koniecznego do przeprowadzenia badań.

LEKI GENERYCZNE MUSZĄ BYĆ RÓWNOWAŻNE Z ORYGINAŁEM

Bezpieczeństwo i skuteczność leku generycznego musi być potwierdzone wieloma badaniami przemysłowymi. Najważniejszym z nich jest badanie równoważności biologicznej leków. Polega ono na porównaniu dwóch produktów leczniczych – leku oryginalnego (wprowadzonego na rynek na podstawie pełnej dokumentacji klinicznej) i generycznego, czyli odtwórczego (równoważnego terapeutycznie z lekiem oryginalnym). Pozytywny wynik badania pozwoli na uzyskanie dopuszczenia produktu generycznego do obrotu.

„Dzięki temu badaniu nie jest konieczne wykonywanie pełnych, długotrwałych i bardzo kosztownych badań klinicznych. Pewne badania z udziałem ludzi musimy jednak wykonać. Zmierzymy stężenia leku we krwi i wykonamy wymagane obliczenia. Badanie jest wykonywane u zdrowych ochotników, ponieważ ma charakter porównawczy i wszystkie inne czynniki zmienności, jak zmiana stanu chorobowego pacjentów, powinny zostać zminimalizowane” – tłumaczy dr Piotr Rudzki.

Akurat w przypadku ryzedronianu takie badanie jest droższe niż w przypadku analogicznych badań dla innych leków. Zazwyczaj grupa badanych to ok. 30 osób. W tym projekcie ochotników jest ponad 100. Wynika to ze zmiennej przyswajalności substancji czynnej. Ta sama osoba po przyjęciu jednej tabletki leku oryginalnego i kolejnej tabletki leku oryginalnego po 2 tygodniach za każdym razem uzyska bardzo różne stężenia substancji we krwi. Ponieważ ta zmienność jest charakterystyczna dla ryzedronianu i nie zależy od producenta leku to w celu porównania leków od 2 producentów (generycznego i oryginalnego) konieczna jest duża grupa ochotników. W najbliższym czasie IF planuje rozpocząć analizę stężeń ryzedronianu w otrzymanych próbkach osocza ludzkiego.

"Dużą trudnością jest skomplikowana procedura przygotowania próbek do analizy obejmująca pracę z silnie toksycznym odczynnikiem. Dlatego analizy prowadzone są ze szczególnym zabezpieczeniem pracowników” – tłumaczy dr Piotr Rudzki.

Jak wyjaśnia, badanie wymaga oznaczenia stężeń ryzedronianu na poziomie poniżej jednego nanograma na mililitr, czyli jednej miliardowej części grama na mililitr. To odpowiada 50 kroplom wody w basenie olimpijskim. W celu uzyskania właściwej czułości stosowana jest nowoczesna technika analityczna – spektrometria mas połączona z wysokosprawną chromatografią cieczową.

Kolejnym etapem będzie wykonanie obliczeń farmakokinetycznych, ocena statystyczna i przygotowanie dokumentacji. Zakończenie prac planowane jest w drugiej połowie 2014 roku. Jeżeli procedura dopuszczenia do obrotu będzie przebiegała zgodnie z planem, to nowy lek będzie dostępny w aptekach za 2-3 lata.

PAP – Nauka w Polsce, Karolina Olszewska

kol/ agt/